脊柱裂

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TUhjnbcbe - 2021/4/26 23:42:00

孩子10岁了还经常尿床?不仅家长犯难,小孩也往往羞的想挡住“地图”。

其实,孩子可能患有神经源性逼尿肌过度活动症,这是一种与神经功能障碍相关的膀胱功能障碍。

近日,美国FDA批准Myrbetriq一项新适应症,用于治疗3岁及以上神经源性逼尿肌过度活动症(NDO)的儿童患者。

Myrbetriq包括Myrbetriq片剂(米拉贝隆)和Myrbetriq颗粒(米拉贝隆口服混悬剂)两种。

研究结果显示,治疗24周后,患者的上限膀胱容量、逼尿肌收缩次数、每日漏尿次数等均有所改善。

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孩子“画地图”,竟是因为它

神经源性逼尿肌过度活动症(NDO)是一种由先天性疾病(如脊柱裂,一种先天性脊髓缺陷)或神经系统中的其他疾病或损伤(如脊髓损伤)导致的膀胱功能障碍,约90%以上的脊柱裂患者存在泌尿系统症状。

正常情况下,膀胱壁肌层(逼尿肌)处于松弛状态,以储存尿液。而NDO会使得逼尿肌过度活动,导致其收缩,从而增加膀胱内的压力,并减少膀胱可以容纳的尿液量。

NDO如果不治疗,膀胱内压力持续增加,可能会加大上尿路受损的风险,甚至对肾脏造成永久性损害。

此外,自发性膀胱肌肉收缩可导致意外和频繁的尿漏,并伴有尿急(急需排尿)、尿频(排尿次数增加)和尿失禁(失去膀胱控制),给患儿带来巨大精神压力,影响孩子健康成长。

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β3肾上腺素兴奋剂:Myrbetriq

Myrbetriq是一种潜在的选择性的β3肾上腺素兴奋剂,通过激活膀胱平滑肌上的β3肾上腺受体,放松膀胱,从而提高膀胱的充盈以及储尿能力,进而改善膀胱过度活动引起的尿频、尿急和尿失禁。

年,Myrbetriq在美国获批上市,用于治疗伴有急迫性尿失禁、尿急和尿频症状的膀胱过度活动症(OAB)成人患者。

年,米拉贝隆缓释片(Myrbetriq,商品名:贝坦利)在中国上市,是中国首个、也是目前唯一一个用于膀胱过度活动症治疗的β3受体激动剂。研究表明它可以改善尿频、尿急和尿失禁等主要症状,且相对于传统用药M受体拮抗剂,安全性更高。

在一项对Myrbetriq疗效评估的试验中,入组了86名年龄在3至17岁的NDO患者。

临床试验结果显示,治疗24周后,患者的最大膀胱容量、逼尿肌收缩次数、逼尿肌首次收缩前保持的尿量以及每日漏尿次数均有所改善。

此前,FDA还批准肉*杆菌*素A(onabotulinumtoxinA,商品名:Botox保妥适),用于治疗5岁及以上对抗胆碱能药物应答不足或不耐受的NDO患者,成为首个治疗NDO儿童患者的神经*素。

目前,神经源性逼尿肌过度活动儿童患者的治疗选择仍有限,但随着越来越多药物的获批,将为“尿床”儿童带来更好的治疗方案。

参考资料:

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